В Беркли изобрели вирус-челнок искусственного вида специально для лечения слепоты

Калифорнийскими исследователями сконструирован модифицированный аденовирус, способный организовать прорыв в генной инженерии по излечению ослепляющих глазных человеческих заболеваний, к примеру, пигментный ретинит, а также дегенерация желтого пятна.

За последние годы группы ученых-медиков проводили несколько различных удачных экспериментов по излечению наследственных глазных заболеваний. Принцип терапии заключается в следующем — гены в больной сетчатки "порченые", а в вирусе они нормальные.

Прирученный патоген, который вводится интравитреальным уколом в глаз, чинит клетки ретины, при этом возвращая полноценные чувства пациенту. Проблема в исследованиях находилась только в том, что вирус не мог восстановить работу абсолютно всех фоторецепторов, которые нуждаются в генной коррекции. И это очень плохо, ведь самостоятельное внедрение вируса в глаз является достаточно рискованной хирургической процедурой.

Профессор Дэвид Шеффер захотел разобраться с этой проблемой и смоделировал на компьютере около 100 млн. вариантов аденовирусов, но с разными комбинациями протеинов в оболочке белков. Из всего списка кандидатов Шеффер отобрал лишь 5 конфигураций, самых эффективных с точки зрения проникновения в сетчатку глаза.

Наилучшим взломщиком генного ретинального кода был вирус под названием "7m8". Это лабораторное создание может доставить наследственную информацию по назначению специально для лечения врожденных недугов, которые приводят к слепоте. Это амавроз Лебера и Х-сцепленный ретиношизис. Первая ведет к быстрому отмиранию клеток, чувствительных к свету, а также к ранней инвалидности ребенка. Последняя болезнь поражает исключительно мужской пол и делает сетчатку похожей на швейцарский дырявый сыр. В опытах на грызунах выяснилось, что вирус "7m8" хорошо транспортирует правильные гены непосредственно в нуждающиеся в коррекции, нежные, труднодостижимые клетки сетчатки, а затем они становятся практически нормальными.

Процедура является неинвазивной и для здоровья пациента совершенно безопасной. Терапевтическое вмешательство занимает 15 минут, а дальше больной может идти домой для полного оздоровления.

Сегодня медики Калифорнийского университета хотят найти пациентов, на которых будут проведены клинические испытания нового вирусного препарата от слепоты.