Генная терапия спасла крыс от паралича конечностей

Генная терапия спасла крыс от паралича конечностей

Исследователи Королевского колледжа Лондона (King's College London) и Нидерландского института нейронаук (Netherlands Institute for Neuroscience) с помощью генной терапии восстановили подвижность передних лап у крыс с параличом. Подопытным животным намеренно повредили спинной мозг, в результате чего у них в нервной ткани образовались рубцы (нормальная защитная реакция организма на повреждения).

Рубцы — это включения соединительной ткани, которые мешают восстановить подвижность конечностей у людей после травм спинного мозга. Последний представляет собой ствол из переплетённых нервов, в том числе передающих сигналы от головного мозга к различным органам и тканям. Медики учатся бороться с рубцами, представляющими собой своего рода тупики для команд, идущих от мозга, но пока прогресс в этом вопросе недостаточен. И люди, попавшие в аварию или упавшие с большой высоты, например, позднее так и не могут начать жить полноценной жизнью, даже если их кости срослись и внутренние органы работают нормально.

Возможность взять в руки чашку кофе или зубную щётку — все эти простые действия значительно улучшают качество жизни и дарят людям ощущение независимости, отмечает глава исследования профессор Элизабет Брэдбери (Elizabeth Bradbury) в интервью BBC.

В новой работе учёные попытались "растворить" рубцовую ткань и при этом получить временной контроль над этим процессом. Для этого они использовали безопасные вирусы и распространённый антибиотик доксициклин. В итоге исследователи получили возможность инициировать выработку фермента хондроитиназы. Последний способен избавить спинной мозг от рубцовой ткани. Более того, стоило убрать антибиотик, как нормальные процессы в организме животных восстанавливались (лекарство выступало в роли рубильника для производства фермента).

Уже через два месяца после терапии грызуны с помощью передних конечностей самостоятельно брали и съедали кусочки сахара, их излюбленное лакомство.

"Крысы смогли аккуратно подбираться и хватать сахар, — рассказывает доктор Эмили Бёрнсайд (Emily Burnside), одна из авторов работы. — Мы также зафиксировали значительный рост активности в спинном мозге крыс и предполагаем, что в сетях нервных клеток образовались новые связи".

"Наш подход позволяет с помощью генного "переключателя" точно контролировать, как долго действует терапия. То есть мы можем выбрать оптимальное время воздействия, необходимое для восстановления. Генная терапия позволяет лечить большие объёмы спинного мозга при помощи всего одной инъекции, и мы можем выключить ген, когда он более не нужен", — добавляет профессор Брэдбери.

Несмотря на впечатляющий успех, это пока лишь первичный результат. Его даже нельзя использовать для клинических испытаний. Однако британские медики отмечают, что на сегодняшний день это достижение дарит надежду на то, что однажды они смогут восстанавливать подвижность рук и у парализованных людей.

"Эти данные — наиболее убедительные из тех, что я видел на сегодняшний день по восстановлению функций передних конечностей. — комментирует результаты доктор Марк Бэкон (Mark Bacon) из благотворительного фонда Spinal Research. — Это замечательно, но, прежде чем это можно будет внедрить в клиническую практику, нужно будет получить разрешение на использование генной терапии. Если это произойдёт, это исследование может изменить жизни миллионов людей по всему миру".

Статья авторов прорывного исследования опубликована в открытом доступе в журнале Brain.

Добавим, что ранее "Вести.Наука" (nauka.vesti.ru) рассказывали о том, как у людей были обнаружены "рыбьи" гены, восстанавливающие спинной мозг, а также о том, как одному парализованному человеку помогла пересадка клеток из носа, а другому — электростимуляция спинного мозга. Кроме того, ранее учёные при помощи генной терапии смогли спасти собак от мышечной дистрофии.

Источник

 
 
Генная терапия спасла крыс от паралича конечностей